Rijetke i vrlo rijetke bolesti, skupina su bolesti koje su međusobno veoma različite. Sagleda li se srž problema bolesti, može se zaključiti da ih povezuju brojne negativne karakteristike, a neke od njih su te što je velika većina bolesti bez odobrenog liječenja te je sama dijagnostika bolesti dugotrajna i mukotrpna za pacijente. Prema dostupnoj literaturi do danas je opisano između 6000 i 8000 rijetkih bolesti, a smatra se da se svake godine opiše 250 do 280 novih bolesti koje uvelike utječu na kvalitetu života 6 do 8% globalne populacije. Rijetkost ovih bolesti pojedinačno stvara značajne izazove oboljelim pacijentima, njihovim obiteljima, te za kliničare koji pokušavaju postaviti točnu dijagnozu i primijeniti najbolju moguću skrb za oboljele. U suvremenom svijetu nedostaje terapija za veliku većinu ovih bolesti, a kad postoji, ona je često vrlo skupa zbog znanstvenih i proizvodnih izazova i malog potencijalnog tržišta za takve proizvode. Zbog tih razloga nerijetko se događa da je sama skrb za pacijenta usmjerena prevenciji komplikacija, a ne liječenju bolesti. Medicinske sestre i tehničari nedvojbeno imaju važnu ulogu u skrbi za takve pacijente. Osnovni pristup u sestrinskoj skrbi u pedijatriji temelji se na ideji: „gledaj-slušaj-osjećaj“. Bitna je uloga medicinske sestre i u načinu kojim prilazi roditeljima, kao i djetetu. Ona mora biti susretljiva kako bi se stekla uzajamno povjerenje, što je veoma važno za daljnju obradu djeteta tijekom hospitalizacije. Svakom djetetu se pristupa individualno i interdisciplinarno. Zbog velikog broja anomalija i simptoma koji su zajednički većem broju rijetkih i vrlo rijetkih bolesti, zajedničke su i sestrinske dijagnoze, sestrinske intervencije i cilj. Bitno je naglasiti da je zdravstvena njega djeteta s rijetkom ili vrlo rijetkom bolesti specifično područje rada medicinske sestre i sveobuhvatan proces, gdje je važno da je medicinska sestra educirana i da posjeduje mnoge vještine koje će osigurati provedbu cjelovite sestrinske skrbi. Svake godine posljednjeg dana veljače obilježava se Međunarodni dan rijetkih bolesti. Veljača je odabrana upravo zbog toga što predstavlja mjesec s "rijetkim" brojem dana, budući je prvi Međunarodni dan rijetkih bolesti bio obilježen 29. veljače 2008. godine, a poznato je da taj "rijetki" datum zapada svake četiri godine.